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科技日報(bào)北京3月14日電 （記者張佳欣）《自然·通訊》雜志14日發(fā)表了一項(xiàng)研究，來自澳大利亞西梅德兒童醫(yī)學(xué)研究所（CMRI）的研究團(tuán)隊(duì)在整個人類肝臟中測試了一種基因療法，目的是為危及生命的遺傳病開發(fā)更有效的治療方法。

研究人員表示，這是首次直接在人類肝臟中評估基因療法功能。這一人體肝臟模型讓科學(xué)家能更準(zhǔn)確地估計(jì)新療法的有效劑量，并識別潛在的毒副作用。它還將是一個強(qiáng)大的系統(tǒng)，用于開發(fā)新的病毒載體，作為下一代先進(jìn)療法的基礎(chǔ)。

在將基因療法從實(shí)驗(yàn)室推向臨床的過程中，研究人員面臨的最大問題之一是，缺乏可用于開發(fā)和測試新療法的有效臨床前模型。例如在療法可在患者身上進(jìn)行試驗(yàn)之前，進(jìn)行具有生物學(xué)相關(guān)性和臨床預(yù)測性的實(shí)驗(yàn)室測試。測試模型必須忠實(shí)地再現(xiàn)人類的生理狀況和復(fù)雜的組織結(jié)構(gòu)，這樣它們才能準(zhǔn)確地預(yù)測患者接受治療時的結(jié)果。

去年，CMRI的研究團(tuán)隊(duì)與其他團(tuán)隊(duì)合作開發(fā)了一種在實(shí)驗(yàn)室環(huán)境中保持人類肝臟存活的新方法，被稱為常溫肝臟灌流系統(tǒng)。那些不適合人體移植、以前會被丟棄或保存在冰上進(jìn)行研究的肝臟，現(xiàn)在可在人體溫度下保存在體外，從而使尖端的生物醫(yī)學(xué)研究成為可能。

最常見的基因療法是替換或修復(fù)有缺陷的基因，而最有效的遞送系統(tǒng)是基于腺相關(guān)病毒（AAV）的無害病毒系統(tǒng)。CMRI團(tuán)隊(duì)證明了在啟動臨床研究之前，使用常溫肝臟灌流系統(tǒng)測試基于AAV的基因療法的潛力。使用整個人類肝臟是基因治療領(lǐng)域的革命性進(jìn)步，因?yàn)樗�使研究人員能夠準(zhǔn)確地測試新療法會如何影響肝臟。