通用型細(xì)胞藥物治療紅斑狼瘡取得突破
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科技日?qǐng)?bào)訊 (記者張強(qiáng) 通訊員白進(jìn))系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種嚴(yán)重危害人類(lèi)健康的自身免疫性疾病。12月6日,記者從海軍軍醫(yī)大學(xué)第一附屬醫(yī)院(上海長(zhǎng)海醫(yī)院)獲悉,該院風(fēng)濕免疫科趙東寶教授、高潔教授科研團(tuán)隊(duì)在全球首次成功研發(fā)通用型CD19 CAR-NK細(xì)胞藥物,為目前缺乏有效治療手段的系統(tǒng)性紅斑狼瘡等自身免疫性疾病提供了新的治療選擇。相關(guān)成果日前發(fā)表在國(guó)際頂尖醫(yī)學(xué)期刊《柳葉刀》上。
據(jù)介紹,系統(tǒng)性紅斑狼瘡治療近年來(lái)取得一定進(jìn)展,尤其是生物制劑的應(yīng)用提高了患者的整體應(yīng)答率,但仍有半數(shù)以上患者不應(yīng)答或反復(fù)復(fù)發(fā)。如何通過(guò)應(yīng)用新的治療手段重建患者免疫穩(wěn)態(tài),是全球自身免疫性疾病領(lǐng)域亟待解決的科學(xué)難題。
趙東寶介紹,系統(tǒng)性紅斑狼瘡的發(fā)病根源在于患者免疫系統(tǒng)中的B細(xì)胞產(chǎn)生自身抗體。因此,靶向清除B細(xì)胞成為治療的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。該團(tuán)隊(duì)創(chuàng)新性地利用來(lái)自健康人體的自然殺傷細(xì)胞,并基于一種廣泛表達(dá)于B細(xì)胞的白細(xì)胞分化抗原CD19,通過(guò)基因工程改造,成功研發(fā)出一種名為KN5501的藥物。研究顯示,絕大部分系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者使用該藥物可實(shí)現(xiàn)深度B細(xì)胞清除,并伴隨初始B細(xì)胞重建,最終促成持久的免疫耐受和疾病緩解。
研究表明,該療法徹底規(guī)避了傳統(tǒng)治療可能導(dǎo)致的股骨頭壞死等毒副反應(yīng),患者生活質(zhì)量顯著提升并能恢復(fù)工作能力,相比自體CAR-T技術(shù)展現(xiàn)出更好的安全性和臨床可及性。
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